A Novartis új kísérleti gyógyszere ígéretes eredményeket mutat a gerincvelői izomsorvadásban szenvedő gyermekek kezelésében. A svájci gyógyszergyártó által végzett előrehaladott vizsgálat szerint a készítmény javította a betegség 2-es típusával élő, korábban nem kezelt gyermekek motoros funkcióit.
A vizsgálatban olyan kétéves vagy annál idősebb gyermekek vettek részt, akik a gerincvelői izomsorvadás 2-es típusával élnek. Ezek a betegek képesek ülni, de önállóan járni még nem tudnak. Az új kezelés hatóanyaga megegyezik a Novartis által öt éve bevezetett Zolgensma génterápiáéval, amely az első lehetséges gyógymód volt a betegségben szenvedő csecsemők számára.
Az új gyógyszer azonban más módon kerülne beadásra, és az idősebb gyermekeket célozná meg. A Novartis tervei szerint jövőre egy orvosi konferencián mutatják be a vizsgálat részletes eredményeit, és megvitatják azokat a szabályozó hatóságokkal.
(via Equilor)
